Pharmacoeconomics From Theory to Practice

1
PharmacoeconomicsFrom Theory to Practice

• Maciej Niewada
• Medical University of Warsaw

2
DLACZEGO POWSTALA FARMAKOEKONOMIKA ?
Czynniki odpowiedzialne za wzrost nakladów na
ochrone zdrowia

• Demografia (starzenie sie spoleczenstwa)
• Epidemiologia (wieksza zachorowalnosc)
• Postep techniczny i rozwój cywilizacji
• Rosnace koszty administracji
• Rosnace wymagania pacjentów
• Inflacja (inflacja w sektorze ochrony zdrowia
  wynosi 4 powyzej sredniej)

Sytuacja finansowa kazdego systemu ochrony
zdrowia jest sytuacja niedoboru.
3
700 mln USD
4
Why Pharmacoeconomics - Internal
New Drug Approval - NDA
Investigational New Drug - IND
Phase II
Phase III
Basic Research
Phase I

• Time (months) 42.6 15.5 24.3 36.0
  119.4
• Direct Cost (mil.) 65.5 9.3 18.6
  20.2 113.6
• Capitalized Cost 155.6 17.8 30.3
  27.1 230.8

5
Efekt klasy najbardziej skorumpowane pojecie
farmakologii klinicznej ...

• wybór leku w oparciu o teorie EFEKTU KLASY jest
  szczególnie niebezpieczny w przypadku
  dlugotrwalych interwencji np. profilaktyki
  wtórnej
• statyny
• beta-adrenolityki
• inhibitory ACE
• leki nalezace do tej samej klasy nie powinny byc
  stosowane zamiennie, jezeli brak jest wiarygodnej
  dokumentacji dowodzacej porównywalnych korzysci
  zdrowotnych i bezpieczenstwa dlugotrwalego
  leczenia ...

Furberg CD, Herrington DM, Psaty BM Are drugs
within a class interchangeable? Lancet 1999, 354,
1202-1204
ME-TOO-DRUGS
6
Czym jest a czym nie jest farmakoekonomika ?
7
Miejsce analizy farmakoekonomicznejEBMAn
aliza farmakoekonomiczna
8
Pharmacoeconomic Evaluations

• Term first coined in 1986 by Townsend
• the description and analysis of the costs of
  drug therapy to health systems and society
• Rl Townsend (1986)

9
Pharmacoeconomics

• Research that identifies, measures and compares
  the costs (resources consumed) and the Economic,
  Clinical and Humanistic Outcomes of diseases,
  drug therapies and programmes directed to these
  diseases.

10
One more definition

• Determination of Value for money of health care
  programms in the context of limited resources

11
Jakich informacji dostarcza analiza
farmakoekonomiczna

• ... czy dodatkowa skutecznosc drozszego leczenia
  uzasadnia nadwyzke kosztów poniesionych na jego
  zastosowanie w porównaniu z alternatywnym
  sposobem terapii ?

12
Pharmacoeconomics is not only evaluation of
costs.
13
EKONOMIA
14
KIEDY NALEZY WYKONAC ANALIZE FARMAKOEKONOMICZNA?
EFEKTYWNOSC
Terapia dominujaca
ANALIZA FARMAKOEKONOMICZNA
KOSZTY
ANALIZA FARMAKOEKONOMICZNA?
Alternatywa która nalezy odrzucic
Drummond ME, OBrien B, Stoddart GL, Torrance GW.
Methods for the Economic Evaluation of Health
Care Programmes. Oxford Medical Publications,
ed. II/1997
15
KOMU POTRZEBNE SA ANALIZY FARMAKOEKONOMICZNE?

• Ministerstwo Zdrowia i agencje rzadowe
• Urzad Rejestracji
• NFZ
• Dyrektorzy jednostek sluzby zdrowia
• Lekarze i farmaceuci
• Firmy farmaceutyczne

16
Application of Pharmacoeconomics
Pharmacoeconomic Studies
Communication to Physicians and Patients
Research and Development Strategy
Pricing and Reimbursement Strategy
Phase II
Phase III
Marketing Phase
Regulatory Phase
17
Regulation and Acceptance of PE
2000
Level of Regulation
Level of Acceptance
18
Pricing Tool
3
2
1
Drug D
Drug C
Drug B
Drug A
Effectiveness
1. Break-even Price 2. Efficiency Price 3.
Premium Price
Total Cost of Treatment
19
Published Pharmacoeconomic Studies
20

• Subject determination
• Comparator alternative medical programme
• Time horizon
• Perspective
• Cost analysis
• Discounting
• Clinical outcomes
• Type of analysis
• Incremental analysis
• Sensitivity analysis
• Results presentation

Pharmacoeconomic analysis - STEPS
21
Economic evaluation always involves a comparative
analysis of alternative courses of action
ConsequencesA
Program A
CostsA
Choice
ConsequencesB
CostsB
Program B
Source Methods for the Economic Evaluation of
Health Care Programmes Drummond 1997
22
Perspective

• Point of view from which the study is taken
• Determines what will be measured, what are the
  costs and benefits, and how they will be valued
• Guides and limits application of study results
• What are the possible perspectives in PE studies?

23
Perspectives
Patient -Clinical Care -Quality of
life -Out-of-pocket Cost -Satisfaction with
treatment process
3rd-Party Payer -Clinical Cure -Cost -Customer
perception of value
P E R S P E C T I V E
Employer / Society -Clinical Cure -Cost -Productiv
ity
Hospital / Physician -Clinical Cure -Profit from
treatment
24
Perspektywa
SPOLECZNA
Pacjent
System opieki zdrowotnej
25
PERSPEKTYWA
SPOLECZENSTWO
PLATNIK (NFZ)
LEKARZ
PACJENT
Wyzsza skutecznoscWieksze bezpieczenstwoMniej
powiklanSukces terapeutyczny
26
PERSPEKTYWA
SPOLECZENSTWO
PLATNIK (NFZ)
LEKARZ
PACJENT
Wyzszy compliance Wieksza satysfakcja Poprawa
jakosci zycia
27
PERSPEKTYWA
SPOLECZENSTWO
PLATNIK (NFZ)
Wieksza oplacalnosc farmakoterapii Nizsze koszty
w ochronie zdrowia
LEKARZ
PACJENT
28
PERSPEKTYWA
SPOLECZENSTWO
PLATNIK (NFZ)
Mniejsze obciazenie ekonomiczne
LEKARZ
PACJENT
29
Cost Analysis Framework
Study Perspective
Resources Consumed
Valuation of Resources
Sensitivity Analysis
30
Useful Definitions

• Price the listed or negotiated amount payable
• Charge amount billed to the patient or funder
• Cost unit priceresource consumption
• 30 tablets at 1.50 per tablet
• 10 hospital stays at 5000 each

31
KOSZTY W OPIECE ZDROWOTNEJ

• KOSZT MOZE ALE NIE MUSI RÓWNAC SIE CENIE !!!
• Wynika to ze specyfiki rynku uslug medycznych
  (rynek regulowany)
• Najbardziej odpowiednia wydaje sie analiza
  kosztów rzeczywistych zwiazanych z prowadzeniem
  okreslonych procedur medycznych

32
Resources Consumed

• Specify the ingredients
• Count the units
• Value the costs

33
Holistyczne ujecie kosztów

• Koszty bezposrednie
• koszty leków i ich podania
• koszty monitorowania terapii i leczenia dzialan
  niepozadanych
• czas uzytkowania i amortyzacji aparatury
  medycznej
• koszty hospitalizacji i zabiegów medycznych
• koszty wizyt lekarskich i pracy personelu
  medycznego
• koszty utrzymania infrastruktury ochrony zdrowia
• koszty opieki domowej
• koszty transportu do szpitala

• Koszty posrednie
• koszty absencji w pracy
• utrata zarobków
• zmniejszenie PKB
• koszty ponoszone przez krewnych pacjenta
• koszty zwiazane z wplywem na dlugosc zycia i
  przyszlym zapotrzebowaniem na uslugi medyczne.

34
Valuation of ResourcesTypes of Costs

• Direct Medical
• Resources spent on medical services or products
  as a direct consequence of a disease or illness
• Resources directly consumed to produce a given
  outcome or consequence

35
Valuation of ResourcesTypes of Costs

• Direct Nonmedical
• Expenses related to the provision of medical
  care, but incurred outside the medical sector
• Transportation to a medical care facility
• Childcare
• Lodging

36
Valuation of ResourcesTypes of Costs

• Indirect Costs
• Amounts spent or lost as an indirect consequence
  of illness or consumption of medical care
• Lost wages due to sickness
• Lost production

37
Valuation of Costs

• Valuing Indirect Costs
• Human Capital approach
• Lost wages
• Friction Cost method
• More sophisticated method of lost wages only
  assigns losses to period needed to replace a sick
  worker

38
Valuation of Costs

• What level of precision
• Micro-costing - Case Mix
• Disease Specific per diem - Average per diem
• What cost to use
• Opportunity cost (cost of next best alternative)
• Market prices (cost that item bears on the
  market)
• Actual Costs (amount actually for the resource)
• Charges (list price for services or goods
  rendered)
• Third party payment schedules (negotiated fee)

39
Valuation of Costs

• Must consider time value of money
• A dollar today is worth more than a dollar
  tomorrow
• Discounting reducing the amount of a future
  cost or benefit to reflect the time value of
  money.
• Must consider time and interest rates

40
DYSKONTOWANIE WARTOSC PIENIADZA W CZASIE
KOSZTY W OPIECE ZDROWOTNEJ

• Dodatnia stopa preferencji czasowej
• Inflacja utrata wartosci pieniadza
• To czynniki decydujace o tym, ze czlowiek woli
  odbierac korzysci w terazniejszosci a
  zobowiazania i koszty ponosic w przyszlosci.

41
DYSKONTOWANIE WARTOSC PIENIADZA W CZASIE
KOSZTY W OPIECE ZDROWOTNEJ

• Ze wzgledu na istnienie dodatniej preferencji
  czasowej, istotny jest czas w jakim ponosimy
  koszty i uzyskujemy korzysci.
• Ta sama suma pieniedzy otrzymana dzisiaj i za 5
  lat ma inna wartosc.
• Porównujac koszty ponoszone w czasie w róznych
  programach medycznych, nalezy znalezc ich wartosc
  w dniu dzisiejszym. Mozliwe jest to dzieki
  operacji dyskontownia.

42
DYSKONTOWANIE WARTOSC PIENIADZA W CZASIE
KOSZTY W OPIECE ZDROWOTNEJ

• P S FN (1 r)-N
• P wartosc terazniejsza
• FN koszty ponoszone w ciagu roku N
• r roczna stopa zwrotu (dyskontowa, równa
  0,05)

43
Valuation of ResourcesTypes of Costs

• Intangible Costs
• Pain and suffering
• Social and emotional stress
• JAKOSC ZYCIA

44
Valuation of Costs

• Valuing intangible Costs
• Willingness to pay

45
KOSZTY W OPIECE ZDROWOTNEJ

• Koszt calkowity (total cost) koszt okreslonej
  wielkosci produkcji
• Koszt staly (fixed cost) koszt, który jest
  funkcja czasu a nie wielkosci produkcji
  (administracja, dzierzawa sprzetu, pensje
  pracowników)
• Koszt zmienny (variable cost) koszt, który jest
  funkcja wielkosci produkcji ( materialy medyczne,
  wyzywienie, oplaty za badania i inne uslugi)
• Koszt sredni (average cost) sredni koszt
  uzyskania jednostki produkcji / efektu (AC TC /
  Q)
• Koszt marginalny (marginal cost) dodatkowy
  koszt wyprodukowania jednostki produkcji / efektu

46
OCENA EFEKTYWNOSCI PROGRAMÓW ZDROWOTNYCH
47
Efficacy vs Effectiveness

• Clinical Trials
• Controlled condition
• Theoretical
• Can a therapy work?
• Outcome Studies
• Real-world conditions
• Practical
• Does a therapy work?

Efficacy
Effectiveness
48
ODMIENNA CHARAKTERYSTYKA BADANIA KLINICZNEGO I
ANALIZY FARMAKOEKONOMICZNEJ.

• Skutecznosc kliniczna jako punkt koncowy
  (endpoint)
• RCT najbardziej wiarygodne
• Wyselekcjonowana populacja pacjentów
• Placebo jako komparator
• Scisly schemat postepowania terapeutycznego

• Efektywnosc jako punkt koncowy (endpoint)
• Badanie obserwacyjne lub otwarte lub RCT
• Szeroka populacja pacjentów
• Lek jako komparator
• Dopuszczalne modyfikacje postepowania
  terapeutycznego

49
ODMIENNA CHARAKTERYSTYKA BADANIA KLINICZNEGO I
ANALIZY FARMAKOEKONOMICZNEJ.

• Prowadzone wsród specjalistów
• Brak kontynuacji obserwacji pacjenta po
  wykluczeniu z badania
• Wyniki badania sa czesto wynikami posrednimi
• Krótki czas trwania badania

• Prowadzone w warunkach codziennej praktyki
• Uwzglednia dane dotyczace pacjentów wykluczonych
  z badania
• Potrzebne sa rezultaty koncowe
• Dlugi czas trwania badania powinien byc brany pod
  uwage.

50
Types of Evaluations
Are both costs and consequences of alternatives
examined
Comparison of two or more alternatives
No
Yes
Examines only costs
Examines only consequences
Examines only costs
No
Cost-Outcome Description
Outcome Description
Cost Description
Clinical Trial
Cost Analysis
Full Economic Evaluation
Full Economic Evaluation
Yes
Adapted from Drummond 1997
51
Rodzaje analizy farmakoekonomicznej

• Analizy opisowe
• koszt choroby (ang. cost of illness, burden of
  disease)
• Inne...
• Analizy porównawcze
• Badanie piggy back study
• Modele farmakoekonomiczne

52
Cost-of-illness analysis

• An analysis of the total costs incurred by a
  society due to a specific disease.

53
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA KOSZTÓW
CHOROBY

• Ocenie poddane zostaja koszty (bezposrednie i
  posrednie) zwiazane z wystepowaniem i leczeniem
  danego schorzenia
• Stanowi pierwszy etap kompleksowej oceny
  farmakoekonomicznej
• Dostarcza informacji na temat rozkladu
  poszczególnych skladowych kosztów
• Pozwala na oszacowanie obciazenia finansowego
  systemu opieki zdrowotnej, spoleczenstwa oraz
  samego pacjenta jakie niesie ze soba dane
  schorzenie

54
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA KOSZTÓW
CHOROBY

• Pozwala na wyjasnienie przeszlych i przyszlych
  tendencji zmian kosztów danej jednostki
  chorobowej
• w oparciu o uzyskane dane demograficzne,
  epidemiologiczne i zmiany technologiczne.
• na podstawie miedzynarodowego porównania wyników.
• Stanowi punkt wyjscia dla dalszych, specyficznych
  analiz farmakoekonomicznych
• zestawienie wyników analizy kosztów choroby z
  danymi dotyczacymi skutecznosci klinicznej
  leczenia
• wlaczenie wyników analizy kosztów choroby do
  badan typu efektywnosci kosztów

55
Badania typu koszt choroby dotyczace cukrzycy
(mld )
56
Koszty otylosci - USA, 4 lata pózniej...

• Pacjenci z BMI gt 30 kg/m
• dane o 88 tys. pacjentów
• calkowite koszty - 99.2 mld
• koszty bezposrednie - 51.6 mld
• koszty posrednie - 47.6 mld , w tym

USA
57
Udzial kosztów wspólistniejacych chorób w
kosztach bezposrednich otylosci

• Cukrzyca typu II 63
• Choroba niedokrwienna serca 14
• choroba zwyrodnieniowa stawów 8
• nadcisnienie tetnicze 6
• kamica pecherzyka zólciowego 5
• nowotwory 4

Tylko koszty bezposrednie - 5.7 calkowitych
wydatków na ochrone zdrowia Wolf AM. Colditz GA.
Current estimates of economic cost of obesity in
the United States. Obes Res 1998 6(2) 97-106.
58
33 mld - wydatki z wlasnej kieszeni

• Napoje dietetyczne 16
• kluby fitness 8.4
• jedzenie dietetyczne 2.5
• komercyjne programy dietetyczne 1.7
• medyczne programy dietetyczne 1.6
• sztuczne slodziki 1.4
• srodki zmniejszajace apetyt 1.2
• ksiazki, kasety video 0.4

NAAFA
12.7 mld kosztów ubezpieczen i platnych
urlopów przez zaklady pracy
59
Cost of depression episodes in Poland

• Treatment of the third episode of depression
  costs 60 more then the first episode.
• Direct medical costs account for only 16 of
  total costs.
• Kiejna, et al., 2001

60
Cost Structure in Hypertension
Hermanowski, et al. . 2001
61
Np. Koszty zwiazane z wystepowaniem nadcisnienia
tetniczego w Polsce, ROZKLAD KOSZTÓW CALKOWITYCH
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA KOSZTÓW
CHOROBY
Hermanowski T. i wsp. (2004). Cost of
hypertension in Poland measured from the third
party payer perspective in comparison with the
societal perspective. Value in Health No 6,
Nov/Dec, 690
62
Full Economic Evaluations

• Methodology Units Measured
• Cost Outcomes
• Cost-minimization monetary unit equivalent
• Cost-effectiveness monetary unit natural unit
• Cost-consequences monetary unit natural unit
• Cost-Utility monetary unit QALY
• Cost-Benefit monetary unit dollars

63
Types of Economic Study
Source OHE, The Health Economics Evaluations
Database, 1997
64
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA
MINIMALIZACJI KOSZTÓW

• Mierzone i porównywane efekty sa zawsze jednakowe
  dla porównywanych alternatyw
• Obrazuje jedynie róznice w kosztach - wskazuje
  alternatywe o najnizszych nakladach finansowych
• Przez niektórych autorów klasyfikowana jako
  uproszczona forma analizy koszt-efektywnosc

65
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA
EFEKTYWNOSCI KOSZTÓW

• Koszty mierzone sa w jednostkach monetarnych
• Mierzone efekty sa jednakowo wyrazone dla obu
  porównywanych alternatyw
• Efekty mierzone sa w jednostkach naturalnych
  (miarach efektywnosci)
• ilosc zyskanych lat zycia
• liczba dni wolnych od objawów
• liczba uniknietych powiklan, zaostrzen choroby
• redukcja cisnienia krwi (mmHg)

66
Cost-Effectiveness Analysis

• Resources consumed measured in monetary units
• Direct
• Cost of intervention (drug)
• Monitoring costs
• Side effects
• Hospital and physician use
• Others
• Indirect
• changes in productivity

67
Measures of Effect

• Efficacy Measures
• Hemoglobin A1C
• Lung function (FEV1, FVC, etc.)
• Blood pressure
• Effectiveness Measures
• Reduction in mortality
• Number of symptom-free days
• Incidence of stroke or MI

68
Cost-Effectiveness Analysis

• Compares costs consequence of alternative
  approaches to reaching the same objective
• Outcomes must be measured in the same units to
  compare interventions
• Cant compare cost/ reduction in Hem A1C with
  cost/ reduction in systolic Blood pressure
• Results expressed as cost / effect
• 100 per 1 reduction in Hem A1C
• 50 per 10 mg reduction in LDL
• 5 per symptom-free day gained

69
Cost-Effectiveness

• Advantages
• Can compare various forms of therapy
• Payers and providers find it acceptable because
  outcomes are expressed in natural units
• Limitations
• Alternatives must have similar outcomes
• Only indicates relative worth
• All effects are assumed to be valued identically

70
CEA Example Prevention of Stroke

• Drug A
• Total cost for 100 patients 10,000
• Effectiveness 10 strokes prevented
• Drug B
• Total cost for 100 patients 60,000
• Effectiveness 50 strokes prevented

71
Stroke Prevention Example Average CE

Total Cost
Strokes
Cost/ Stroke
Agent

for 100 pts

Prevented

Prevented

Drug A

10,000

10

1000

Drug B

60,000

50

1200


72
Incremental Analysis

• The additional costs that one service or program
  imposes over another, compared with the
  additional effects, benefits, or utilities it
  delivers.
• Drummond Methods for the Economic Evaluation of
  Health Care Programs

73
Stroke Prevention Example Average CE

Total Cost
Strokes
Cost/ Stroke
Agent

for 100 pts

Prevented

Prevented

Drug A

10,000

10

1000

Drug B

60,000

50

1200


74
Incremental Cost-Effectiveness Ratio
TC1 - TC2
ICER
E1 - E2
TC1 total cost of treatment for drug 1
TC2 total cost of treatment for drug 2
E1 effectiveness of drug 1
E2 effectiveness of drug 2
75
Incremental Cost-Effectiveness Analysis
1250 per additional stroke prevented
76
Economic Analysis of Two Alternative Treatment
Interventions
Bootman, Townsend, McGhan, Principles of
Pharmacoeconomics 2nd Edition
77
Average and Incremental CE ratios
(C 20K) (E 4.5 LYG)
20K
B
10,000/LYG
4444/LYG
10K
A
(C 10K) (E 3.5 LYG)
2857/LYG
5
1
2
3
4
Life-years gained
78
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA
WYDAJNOSCI KOSZTÓW

• Zarówno koszty jak i efekty sa mierzone w
  jednostkach monetarnych
• Mierzone efekty zazwyczaj sa rózne dla
  porównywanych alternatyw.
• Przez niektórych autorów uwazana jest za odmiane
  analizy CEA lub CUA.
• Jest rzadko prowadzona jako niezalezna analiza

79
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA
UZYTECZNOSCI KOSZTÓW

• Koszty mierzone sa w jednostkach monetarnych
• Mierzone efekty nie sa koniecznie jednakowe dla
  obu porównywanych alternatyw
• Miara efektywnosci jest uzytecznosc (w
  odróznieniu od jednostek naturalnych pozwala
  uwzglednic preferencje pacjenta lub srodowiska)
• Healthy years (Dodatkowe lata przezyte w zdrowiu)
• Quality-adjusted life-years (Dodatkowe lata
  przezyte w stanie zdrowia zweryfikowane o jakosc
  zycia w tych latach)

80
Cost-Utility Analysis

• Resource consumed measured in monetary units
• Health outcomes/consequences adjusted for quality
• Quality adjusted life year (QALY)
• QALYs based upon utility (patient preference)

81
QALYs

• QALY (ang. Quality-adjusted life year) - rok
  zycia korygowany o jakosc zycia popularna
  jednostka pomiaru jakosci zycia, bedaca
  kompilacja jego jakosci i dlugosci.

82
TYPY ANALIZ FARMAKOEKONOMICZNYCHANALIZA
UZYTECZNOSCI KOSZTÓW

• Wyniki analizy sa najczesciej prezentowane jako
  wspólczynnik koszt/QALY

KONCEPCJA QALY
STAN ZDROWIA

Pelne zdrowie
1,0
PROGRAM 2
PROGRAM 1
Smierc
0,0
CZAS LATA
83
Cost-Utility

• Advantages
• Can incorporate morbidity and mortality
• Reflects patients or societies preference
• Multiple outcomes can be incorporated
• Limitation
• Difficult to measure

84
OCENA JAKOSCI ZYCIA DEFINICJE JAKOSCI ZYCIA I
ZALEZNEJ OD STANU ZDROWIA JAKOSCI ZYCIA

• Definicje jakosci zycia (wg WHO 1993)
• Poczucie jednostki co do jej pozycji zyciowej w
  ujeciu kulturowym oraz systemu wartosci, w którym
  ona zyje w odniesieniu do jej osiagniec,
  oczekiwan, standardów i zainteresowan
• Socjalny, fizjologiczny, psychiczny,
  intelektualny dobrostan danego czlowieka

• Definicja zaleznej od zdrowia jakosci zycia
• Poczucie jednostki co do jej stanu fizycznego,
  psychicznego i pozycji spolecznej, modyfikowane
  przez chorobe, uraz, otrzymywane leczenie lub
  postepowanie medyczne

85
KONCEPCJA OCENY JAKOSCI ZYCIA
86
Jakosc zycia a uzytecznosci stanu zdrowia
87
Cost-Utility Analysis

• Utility the value or worth placed on a level of
  health status, or improvement in health status,
  as measured by the preferences of individuals or
  society.

88
Rating Scale
Feeling Thermometer
Perfect Health
100
90
80
70
60
50
40
30
20
10
Death
0
89
Rating Scale
Feeling Thermometer
Perfect Health
100
90
80
70
Patients Preference 0.65
60
50
40
30
20
10
Death
0
90
The Standard Gamble

• True utility instrument
• Requires choices between alternatives under
  conditions of uncertainty
• Respondents asked to select one of the two
  alternatives
• Captures the subjects risk attitude

91
The Standard Gamble
Healthy (p)
Choice B
Dead (1-p)
Choice A
State i
Standard gamble for a chronic health state. i
chronic health state p probability of
achieving perfect health
von Neuman and Morgenstern, 1944
92
Time-Trade Off

• Utility measure developed specifically for health
  care
• Involves respondents selecting between known
  choices (no uncertainty)
• Scale is anchored by death and perfect health
• Not a true utility instrument

93
Time-Trade Off
Time trade-off for a chronic health state. h i
x/t, where h i preference value for state i
state i chronic health state t life
expectancy for an individual with chronic health
state i and x time at which respondent is
indifferent between alternatives 1 and 2.
Torrance et al. (1972)
94
CHOROBA NIEDOKRWIENNA SERCA

• Kwestionariusze ogólne NHP, SF-36, SIP
• Dotycza ogólnej oceny dobrostanu w wymiarze
  fizycznym, psychicznym i spolecznym
• Pozwalaja wykryc róznice w stanie zdrowia ale
  równiez te nie zwiazane bezposrednio z ocenianym
  schorzeniem

• Kwestionariusze specyficzne QLMI, SAQ
• Wykazuja wyzsza specyficznosc wobec danego
  schorzenia
• Posiadaja wyzsza czulosc nawet w odniesieniu do
  niewielkich zmian stanu zdrowia
• Sa lepiej akceptowane przez pacjenta i lekarza
• Niedostepny kwestionariusz dla polskich warunków

95
QALYs Gained by Intervention
Adapted from Patrick Erickson (1993). Health
Status and Health Policy. New York Oxford
University Press.
96
Wskazniki oplacalnosci terapii

• QALY - rok skorygowany o jakosc zycia

• LYG - dodatkowy , zaoszczedzony rok zycia

97
Wskaznik koszty efektywnosc- bezwgledny-
inkrementalny
98
Ile kosztuje zdrowie? Koszt/QALY L90

• Operacja neurochirurgiczna z powodu urazu glowy
  - 240
• porada lekarza dotyczaca szkodliwego wplywu
  palenia - 270
• leczenie hipotensyjne chroniace przed udarem -
  940
• wszczepienie stymulatora - 1100
• endoproteza biodrowa - 1180
• wszczepienie zastawki w stenozie mitralnej -
  1140
• leczenie lekami hipolipemizujacymi i pomiar stez.
  cholesterolu 1480
• przeszczep nerki - 4710

99
Ile kosztuje zdrowie? Koszt/QALY L90

• skrining raka piersci - 5780
• przeszczep serca - 7840
• dializy w domu chorego - 17260
• Program dializ w osrodku dializ - 21970
• leczenie neurochirurgiczne zlosliwego guza
  wewnatrzczaszkowego - 107780
• leczenie erytropoetyna niedokrwistosci u
  pacjentów dializowanych - 126290

100
Ile kosztuje zycie?

• 50 tys / QALY

101
USA

• Bardzo oplacalna terapia - koszt dodatkowego
  roku zycia równy rocznemu PKB per capita, czyli
• 40 000 USD
• natomiast nieoplacalna - 3x roczne PKB per
  capita, czyli
• 120 000 USD

102
Szwecja

• Bezkolizyjne skrzyzowanie
• 300 000 koron
• Wysoce oplacalna procedura medyczna
• 100 000 koron/LYG

103
Parytet sily nabywczej pieniadza

• PKB per capita
• 6300 USD (1996)

104
Czyli w Polsce moze tak
Koszt dodatkowego roku zycia (LYG)

• Terapia bardzo oplacalna
• lt 1 PKB per capita

Terapia oplacalna 1-3 PKB per capita
Terapia nieoplacalna gt 3 PKB per capita
6 300 - 18 900 USD
lt 6 300 USD
gt 18 900 USD
105
Analizy farmakoekonomiczne

• Wyniki
• cost - saving
• cost - effective

106
Antibiotic Prophylaxis with Cefotaxime in
Gastroduodenal and Biliary Surgery

• 1451 pacjentów z czynnikami ryzyka zakazenia rany
  pooperacyjnej
• 1 g cefotaxim jednorazowo versus 2 g cefoxitinu
  podawanego 4 razy przed i po operacji
• wystepowanie zakazenia ran 3.3 w grupie
  cefotaximu i 7.6 wsród pacjentów leczonych
  cefoxitinem (plt0.05)
• zakazenie rany wydluza pobyt w szpitalu srednio o
  3,4 dnia i calkowite koszty leczenia wzrastaja o
  677.15

107
Analiza koszty-korzysci (CBA)

• Cefoxitin
• koszty leku 52.29
• koszty leczenia zakazenia rany 52.14
• calkowite koszty profilaktyki 104.43

• Cefotaxim
• koszty leku 6.29
• koszty leczenia zakazenia rany 22.35
• calkowite koszty profilaktyki 28.64

Redukcja kosztów profilaktyki zakazenia ran przy
uzyciu cefotaximu zamiast cefoxitinu na jednego
pacjenta 75.71
108
(No Transcript)
109
Farmakoekonomika terapii antynikotynowych
Curry SJ, Grothaus LC et al. Use and cost
effectiveness of smoking-cessation services under
four insurance plans in a health maintenance
organization. N Engl J Med. 1998
339673-679 Oster G et al. Cost-effectiveness oo
smoking cessation methods. JAMA 1986
2561315-1318
110
Innymi slowy...prof. Louise RusselUniwersytet
Rutgers, USA

• Programy leczenia uzaleznienia od nikotyny -
  kosztujace ponizej 5000 USD na zyskany rok zycia
  (life year gained) sa wysoce uzasadnione z
  ekonomicznego punktu widzenia.
• Aby ten problem przyblizyc tym wszystkim, którzy
  odpowiadaja za opieke zdrowotna podsumuje, ze 1
  milion dolarów moze oznaczac 200 lub tylko 2 lata
  zyskanego zycia, w zaleznosci od sposobu wydania
  tych pieniedzy

111
Sensitivity Analysis

• How sensitive are the results to different values
  of key variables
• What if scenarios, e.g.,
• a. Assume different cost of drug or outcome
• b. Assume different probability of an
  outcome

112
Analiza wrazliwosci

1. Jednokierunkowa badamy wynik programu
   zmieniajac kolejno wartosci krytycznych
   parametrów (np. wartosc r, cene leku, liczbe
   pacjentów w zaawansowanym stadium choroby,
   koniecznosc dodatkowych badan)
2. Wielokierunkowa badamy wynik programu
   zmieniajac kilka parametrów jednoczesnie
3. Analiza scenariusza badamy wynik zakladajac, ze
   parametr zmieni sie wedlug najbardziej
   pesymistycznego, najbardziej optymistycznego i
   najbardziej prawdopodobnego scenariusza
4. Progowa okresla sie z góry np. wartosc ICER.
   (X), powyzej którego badany program jest
   nieoplacalny, nastepnie zmienia sie parametry
   krytyczne aby znalezc ich wartosc dla której
   wspólczynnik ICER X. Dla tych wartosci badany
   program jest nieoplacalny

113
(No Transcript)
114
Modelling in pharmacoeconomics
115
CZYM JEST MODEL

• Jest to najbardziej wierne odzwierciedlenie
  rzeczywistosci zwiazanej z dana choroba i jej
  leczeniem sluzace podjeciu najodpowiedniejszych
  decyzji terapeutycznych dotyczacych wyboru
  postepowania w oparciu o dostepne, w odpowiedni
  sposób przetwarzane, dane.
• Czynnosci zwiazane z symulowaniem wystepujacych
  w rzeczywistosci zdarzen i procesów, które
  zwiazane sa z zastosowaniem pewnych technik
  analitycznych nazywamy modelowaniem.

116
CZYM JEST MODEL

• Modelowanie umozliwia integrowanie pochodzacych
  z róznych zródel danych dotyczacych kosztów i
  efektów zastosowania danego typu leczenia z
  uwzglednieniem prawdopodobienstwa odniesienia
  sukcesu terapeutycznego.
• Jest to zupelnie inne podejscie do oceny
  ekonomicznej niz dokonywanie analiz w oparciu o
  badania kliniczne.

117
CZYM JEST MODEL
118
DRZEWO DECYZYJNE

• Drzewo decyzyjne jest graficzna reprezentacja
  wszystkich mozliwych sposobów postepowania wraz z
  nastepstwami klinicznymi i ekonomicznymi kazdej z
  tych opcji.

BUDOWA DRZEWA DECYZYJNEGO Wezel decyzyjny
reprezentuje sytuacje, w której podejmowana jest
decyzja Galezie sa alternatywnymi sposobami
postepowania
Terapia A
Wybór
Terapia B
Terapia C
119
DRZEWO DECYZYJNE
BUDOWA DRZEWA DECYZYJNEGO Wezel koncowy
reprezentujacy wynik koncowy Koszty i skutecznosc
kliniczna przypisane do kazdego wezla
120
MODEL MARKOWA

• Model Markowa znajduje swe zastosowanie w
  przypadku oceny chorób przewleklych. Jest
  szczególnie przydatny, gdy zdarzenia lub fazy
  danego schorzenia pojawiaja sie cyklicznie,
  powtarzaja sie w czasie. Analizowana jednostke
  chorobowa dzieli sie na poszczególne stany, które
  sa istotne dla klinicznego przebiegu choroby,
  modyfikowanego przez zastosowane leczenie

Stan 1
Stan 1 asymptomatyczny Stan 2 symptomatyczny
Stan 3 smierc (stan absorbujacy) p1, p2, p3
prawdopodobienstwa przejsc miedzy okreslonymi
stanami
p
1
Stan 2
p
3
p
2
Stan 3
121
Conclusions

• Pharmacoeconomics can guide choices among
  alternative medications, treatment regimens and
  services based on a combination of costs and
  outcomes.
• Results and interpretation of pharmacoeconomic
  studies are influenced by the perspective of the
  studythere is no one right answer.

122
Australia

• Cost-justification, a nie cost-effectiveness
• 30 wzrost wydatków na leki w perspektywie 5 lat

123
www.farmakoekonomika.pl

• POLSKIE TOWARZYSTWO FARMAKOEKONOMICZNE