Cadiz, octubre 2006

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XV Congreso Nacional Farmacéutico La industria
farmacéutica y la creación de consorcios
repercusiones
Dr. Pedro Berga Martí
CADIZ, Octubre 2006
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Industria Farmacéutica

• Misión de la industria farmacéutica
• Investigar y desarrollar nuevos medicamentos para
  dar respuesta a las necesidades terapéuticas
  actuales y futuras
• La ID es garantía de futuro para la industria
  farmacéutica y para su internacionalización
• Las principales industrias farmacéuticas
  nacionales están concentradas en Cataluña y
  Madrid, y en ellas es donde se dedican más
  esfuerzos a la ID

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ID Farmacéutica
Ideas
Proceso largo, arriesgado y costoso
20,000 Compuestos ensayados por proyecto
Farmacología Preclínica
1 2 productos
Seguridad Preclínica
Farmacología y Seguridad Clínicas
Descubrimiento
Desarrollo exploratorio
Desarrollo avanzado
Fase I
Preclínica
Fase II
Fase III
Registro
0
15
10
5
Idea
Medicamento
15 Años
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Situación complicada
ID Farmacéutica

• Situación actual (2006) de la Industria
  Farmacéutica mundial
• Incremento significativo de la duración del
  proceso de ID
• Incremento significativo del coste de ID
• Importante descenso de la productividad en ID
• Reducida exclusividad para los medicamentos
  innovadores
• Competencia de los genéricos
• Caída del beneficio

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ID Farmacéutica
Posibles soluciones?

• INNOVACIÓN
• Nuevas dianas Medicamentos más eficaces y
  seguros
• NUEVAS TECNOLOGÍAS
• Genómica HTS Química Combinatoria
  Determinación estructural de proteínas
  Bioinformática
• OPTIMIZACIÓN DEL PROCESO DE ID
• Mejora de la tasa de éxito de los proyectos
  Aceleración del proceso de ID
• NUEVAS ESTRATEGIAS DE NEGOCIO
• Sólida estrategia de patentes
• Alianzas estratégicas

6
(No Transcript)
7
EJEMPLO DE CONSORCIO
AGRUPACIÓN INTERÉS ECONÓMICO
28
28
28
10
3
3
8
Programa CENIT
GENIUS PHARMA GENIUS PHARMA, AIE
9
El proceso de la ID de medicamentos (I)
10
El proceso de la ID de medicamentos (iII)
Aprobación
Fase IV
Descubrimiento
Fase I
Fase II
Fase III
Primeros ensayos en humanos Datos de seguridad,
tolerabilidad, farmaco-cinética y
biodisponi-bilidad del compuesto en
humanos Voluntarios sanos (50-500)
Primeros estudios en pacientes Definición de la
eficacia del medicamento en pacientes Pacientes
perfecta-mente diagnosti-cados(100-800)
Efectividad en indicaciones específicas Ensayos
clínicos controlados Normalmente miles de
pacientes

• Registro.
• Lanzamiento al mercado
• Dossier de registro (CTD)
• Documento con toda la información
• Química
• Farmacología
• Toxicología
• Metabolismo
• Fabricación
• Controles de calidad
• Datos clínicos

Medicamento en el mercado Optimización de las
formas de administración y las pautas de
dosificación Otras indicaciones Farmacovigilanci
a Ciclo de vida del medicamento
IMPD Estudios toxicológicos BPL Formulación
farmacéutica y muestras clínicas GMP Escalado
API GMP
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Descubrimiento de medicamentos en el Siglo XXI
Nuevos Medicamentos
Espacio Químico
1040 - 10100 Compuestos ?
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Genius Pharma El proyecto
OBJETIVO Desarrollar, consolidar y explotar, en
el ámbito nacional, plataformas tecnológicas y
buenas prácticas en el proceso de descubrimiento
de medicamentos innovadores para el uso común de
las compañías farmacéuticas implicadas DURACIÓN
4 años PRESUPUESTO 36,7 M SUBVENCIÓN
17,1 M
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Proyectos presentados Proyectos aprobados
Número de proyectos 53 16
Número de empresas 553 175
PYMES 42 51
Empresas grandes 58 49
Número de grupos de investigación 510 208
Número medio de empresas por proyecto 10,6 10,9
Número medio de grupos de investigación por proyecto 9,8 12,8
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Genius Pharma El proyecto

• ÁREAS TERAPÉUTICAS
• Inflamación (con énfasis en enfermedades del
  sistema respiratorio y de la piel)
• Síndrome metabólico y Analgesia (con énfasis en
  dolor neuropático)
• Trasplantamientos de órganos y Enfermedades
  autoinmunes
• Campos terapéuticos muy relevantes y
  prevalentes. Algunas patologías dentro de estos
  campos no tienen tratamiento adecuado

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Genius Pharma El proyecto
PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS PTEC 1) Identificación
y priorización de dianas terapéuticas Genoma
España (Banco Nacional de ADN y Centro Nacional
de Genotipado) y Progenika PTEC 2) Síntesis de
colecciones de compuestos mediante técnicas de
síntesis en paralelo y química combinatoria Parc
Científic de Barcelona e Institut Català de
Investigació Química PTEC 3) Desarrollo de
métodos in vitro robotizables Universidad de
Santiago de Compostela y Universidad de
Valencia PTEC 4) Desarrollo de métodos
computacionales de screening in
sílico Universidad Pompeu Fabra (PRBB) PTEC
5) Desarrollo de know-how farmacológico in vivo
CNB (CSIC), Hospital de Bellvitge (Universidad
de Barcelona), Universidad Pompeu Fabra (PRBB) y
Universidad de Granada
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Genius Pharma El proyecto
PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS PTEC 6) Desarrollo de
una plataforma de fragmento screening para dianas
terapéuticas Crystax (Inicialmente en la línea
española BM16 del sincrotrón europeo ESRF y
posteriormente en el sincrotrón español
ALBA) PTEC 7) Consolidación de una plataforma de
cristalización de dianas terapéuticas Crystax PT
EC 8) Desarrollo de una plataforma de síntesis de
scaffolds y building blocks GalChimia PTEC
9) Desarrollo de una plataforma de síntesis de
fármacos enantiopuros Enantia
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Las plataformas tecnológicas en el proceso
Identificación de cabezas de serie
Selección de candidatos
Búsqueda de es- tructuras
Identificación de dianas
Validación de dianas
Optimización de series
Desarrollo preclínico
PTEC 1
PTEC 2
PTEC 3
PTEC 4
PTEC 5
PTEC 6
PTEC 7
PTEC 8
PTEC 9
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Genius Pharma Un proyecto retador
Ref. El País
Ref. Diario Médico
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Genius Pharma Objetivo a largo plazo
Nuevos modelos de ID farmacéuticaPotencial
impacto de las nuevas tecnologías

• Reducir el tiempo del proceso de ID
• Aumentar la probabilidad de éxito de las
  moléculas candidatas que entren en la etapa de
  desarrollo
• Racionalizar el coste de la ID

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Otros aspectos favorables

• Potencia el intercambio de ideas y la masa
  crítica de los investigadores, fomentando la
  cooperación pública-privada
• Consolida alta tecnología en centros próximos a
  nuestros laboratorios de ID y por lo tanto
  agiliza la inmediata aplicación
• Para las Universidades y empresas de baja
  tecnología es una fuerte inyección de recursos
  para 4 años

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Necesidades de la industria farmacéutica
Proyectos CENIT sí, pero ......

• Marco socio-económico estable para programar las
  inversiones a corto y largo plazo en ID
• Defensa de la propiedad intelectual
• Mejora de los incentivos fiscales y económicos
• Reconocimiento del trabajo en ID en política de
  precios, etc...
• Desburocratización para agilizar tareas de ID
• Reconocimiento de la innovación incremental

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Gracias por su atención