LA FARMACOECONOMIA NEL PROCESSO REGOLATORIO

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LA FARMACOECONOMIA NEL PROCESSO REGOLATORIO

• Pierluigi Russo
• Agenzia Italiana del Farmaco
• Docente di Farmacoeconomia Università di Roma La
  Sapienza

2
Una questione di lana caprina

• Farmacoeconomia
• Economia del Farmaco

3
Farmacoeconomia definizione

• Pharmacoeconomics is the scientific discipline
  that assesses the overall value of pharmaceutical
  health care products, services, and
  programs.Pharmacoeconomics thus provides
  information crucial to the optimal allocation of
  health care resources.

ISPOR book of terms, 2003
4
Farmacoeconomia strumenti ed obiettivi

• STRUMENTI
• Pharmacoeconomic techniques include.CEA, CBA,
  CMA, CUA, etc., and any other economic analytic
  tecnique that provides valuable information to
  health care decision makers for the allocation of
  scarse resources,

• OBIETTIVI
• Rimborsabilità
• Negoziazione del prezzo
• Prontuario farmaceutico
• Sviluppo di linee guida
• Comunicazioni ai medici

ISPOR book of terms, 2003
5
Serie storica del numero di pubblicazioni su
Medline
("cost-effectiveness"ti OR "cost-minimization"t
i OR "cost of illness"ti OR "cost-benefit"ti
OR "cost-utility"ti OR "cost"ti OR
"costs"ti OR "economics"ti OR
"pharmacoeconomics" ti)
6
Spesa sanitaria pro capite (2003-1993)

140
120
100
80
incremento
60
40
20
0
UK
USA
Italia
Corea
Belgio
Grecia
Austria
Svezia
Irlanda
Olanda
Turchia
Francia
Spagna
Canada
Svizzera
Australia
Norvegia
Finlandia
Germania
Giappone
Portugallo
N Zelanda
Danimarca
OECD, 2005
7
Storia della Farmacoeconomia
Foundations of cost-effectiveness analysis for
health and medical practices MC Weinstein, and WB
Stason

• Limits on health-care resources mandate that
  resource-allocation decisions be guided by
  considerations of cost in relation to expected
  benefits. In cost-effectiveness analysis, the
  ratio of net health-care costs to net health
  benefits provides an index by which priorities
  may be set...

NEJM 296(13)716-721, 1977
8
Strumento
Obiettivo
Controllo della spesa
Farmacoeconomia
9
A distanza di quasi 30 anni

10
Bollettino di Informazione sui Farmaci 11, 2001
11
Valutazioni farmacoeconomiche vs. trial clinici
NEJM 1991 May 91362-5
12
E sbagliato lo strumento o è lo strumento
sbagliato?
Strumento
Obiettivo
Controllo della spesa
Farmacoeconomia
13
Farmacoeconomia una questione di prospettive
M.C. Escher Relatività (1953) e Cascate (1955)
14
Prospettive in gioco

• Paziente
• Ospedale
• ASL
• Aziende farmaceutiche
• Grande distribuzione
• Farmacie
• Regioni
• AIFA
• Ministero della Salute
• Società

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La Farmacoeconomia nel processo regolatorio

• Attualmente influenza il processo regolatorio?
• In quali Nazioni è integrata nel processo
  regolatorio?
• Con quale modalità viene utilizzata?
• Quali sono i risultati della sua integrazione?
• Prospettive future

16
Attualmente influenza il processo regolatorio?

• Nuove registrazioni
• Definizione della rimborsabilità
• Definizione del prezzo
• Tutti i farmaci
• Prontuario farmaceutico

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Attualmente influenza il processo regolatorio?

• EUROMET 2004 (Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg,
  2005)
• OECD Survey of pharmacoeconomic assessment
  activity in eleven countries (Dickson, Hurst,
  Jacobzone, 2003)

18
Attualmente influenza il processo regolatorio?
OECD 2003 EUROMET 2004
Francia Francia
Germania
Spagna
Norvegia
Olanda Olanda
Regno Unito Regno Unito
Italia Italia
Svezia Svezia
Australia
Belgio
Canada
Portogallo
Giappone
Svizzera
19
EUROMET (Italia)
(Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg, 2005)
Uso di dati economico sanitari nei processi
decisionali
Influenza dei costi sui processi decisionali
20
EUROMET (Italia)
(Eberhardt, Stoklossa, Schulenburg, 2005)
Influenza dei costi sui processi decisionali
Influenza di aspetti relativi ai costi sulla
pratica clinica
21
Attualmente influenza il processo regolatorio?

• Presenza di una agenzia di valutazione delle
  tecnologie biomediche (Health Technology
  Assessment HTA)
• Obbligatorietà della presentazione di
  documentazione di HTA allatto della richiesta di
  rimborsabilità e prezzo di un nuovo medicinale
• Conseguenze sullandamento dei prezzi in Nazioni
  in cui agenzie di HTA sono presenti, rispetto a
  Nazioni in cui sono assenti

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In quali Nazioni è integrata nel processo
regolatorio?

• Australia Comitato di valutazione PBAC
  (Pharmaceutical Benfits Advisory Committee)
• Canada (Ontario) Comitato di valutazione DQTC
  (Drug Quality and Therapeutics Committee)
• UK Agenzia NICE (National Institute for
  Clinical Excellence)
• USA Agenzia AHRQ (Agency for Healthcare
  Research and Quality)
• Olanda

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Il quarto ostacolo (oltre efficacia, sicurezza
e qualità)

• I prezzi potrebbero essere più bassi?
• Quale tipo di farmaci (i.e. innovativi, me-too o
  generici) sono maggiormente coinvolti?

BMJ 2004329972-5
24
Il quarto ostacolo (oltre efficacia, sicurezza
e qualità)

• Indicazione delle informazioni necessarie al
  decisore
• Sottomissione delle evidenze
• Analisi critica delle evidenze
• Valutazione o decisione
• Emissione di consigli di carattere politico

BMJ 2004329972-5
25
Strumento
Obiettivo
Controllo della spesa
Farmacoeconomia
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Con quale modalità viene utilizzata?

• Rimborsabilità/Prontuario
• Giudizio qualitativo
• Valutazione quantitativa (valore soglia)
• Definizione del prezzo

27
Giudizio qualitativo
BMJ 2002325891-4
28
Breakthrough drugs and growth in expenditure on
prescription drugs in Canada
BMJ 2005331815-6
29
Valutazione quantitativa (valore soglia)

• Consiste nel calcolare il rapporto
  costo-efficacia di un nuovo farmaco e
  confrontarlo con un valore soglia che definisce
  il livello di sostenibilità economica di una
  Nazione

Se Xgtvalore soglia
Non rimborsato
Farmaco A C/EX
Se Xvalore soglia
Rimborsato
30
Valore soglia
CMAJ 1992146473-81
Laupacis et al. 1992

• lt20.000 Can per QALY
• 20.000-100.000 Can per QALY
• gt100.000 Can per QALY

31
Valore soglia
Australia (George et al. 2001) X 40.000
Aus UK (NICE 2004)
X30.000-40.000
Se Xgtvalore soglia
Non rimborsato
Farmaco A C/EX
Se Xvalore soglia
Rimborsato
32
Risultati dellapplicazione del valore soglia (UK)
Costo per QALY Accettate senza limitazioni Uso limitato Rifiutate Totale
lt 20.000 (28.661) 15 (75) 3 (15) 2 (10) 20
20.000-30.000 4 (40) 5 (50) 1 (10) 10
gt30.000 (43.000) 3 (28) 4 (36) 4 (36) 11
Pharmacoeconomics IRA 20046121-30
33
Definizione del prezzo (1)
Lancet 20023592105

• Italia (2004) il PIL pro capite26.120 US (circa
  29.000)

34
Definizione del prezzo (1)
Lancet 20023592105
35
Definizione del prezzo (2)
Drug Inform J 200236453-64
a, b costanti t YLS n numero di alternative
disponibili g(QALY) funzione del numero di anni
guadagnati
36
Definizione del prezzo (3)
Pharmacoeconomics IRA 2003553-67
37
Definizione del prezzo (4)
38
Prezzi ex-factory dei farmaci in Europa (2004)
200
180
160
140
120
100
Numeri indice dei prezzi
80
60
40
20
0
UK
Italia
Belgio
Irlanda
Grecia
Austria
Francia
Spagna
Finlandia
Germania
Portogallo
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Quali sono i risultati dellintegrazione tra
Farmacoeconomia e processo regolatorio?

• Qualità degli studi di farmacoeconomia
• Risultati delle Agenzie HTA

40
Qualità degli studi farmacoeconomici (Australia)
JAMA 20002832116-21
41
Qualità degli studi farmacoeconomici (Australia)
JAMA 20002832116-21
42
Qualità degli studi di farmacoeconomia (Canada)
Compliance con le linee guida canadesi Rimborsabilità accettata Rimborsabilità rigettata Totale
Si 10 (42) 14 (58) 24 (100)
No 13 (20) 51 (80) 64 (100)
Totale 23 (26) 65 (74) 88 (100)
Pharmacoeconomics 20001855-62
43
I difetti del NICE

• Nega trattamenti efficaci
• Le evidenze supportano il processo decisionale,
  ma le evidenze non possono essere la decisione
• Il livello di costo-efficacia ottimale non è un
  giudizio tecnico, ma etico
• Lincapacità di poter esprimere un giudizio,
  eccetto nei casi ovvi

BMJ 20003211363-4
44
Percentuale di in-terventi di ripa-razione di
ernia inguinale per via laparoscopica sul totale
tra aprile 1998 e novem-bre 2001, prima e dopo la
pubbli-cazione della li-nea guida NICE nel
gennaio 2001
45
Impatto del NICE sulla spesa farmaceutica
JAMA 20052942618-22
2,5
2,1
2
1,3
1,5
1,1
1
(miliardi euro)
Variazione di Spesa farmaceutica
0,5
0,5
0
-0,3
-0,5
2001
2002
2003
2004
UK
Italia
46
AHQR americana

• Recentemente il Medicare Modernization Act (MMA)
  ha evidenziato una tiepida apertura alle analisi
  di costo-efficacia
• LMMA indica nella AHQR lagenzia responsabile
  per la conduzione di valutazioni e studi di
  outcomes research
• Tuttavia lMMA proibisce allAHQR di produrre
  degli standard nazionali di pratica clinica!!
• Il finanziamento di 50 milioni di per la
  conduzioni di valutazioni farmacoeconomiche è
  esiguo rispetto al budget del NIH (28 miliardi di
  ), e questa quota è stata ridotta a 15 milioni
  di !!!

47
AHQR americana
NEJM 200535314
48
La lezione del NICE agli USAe indicazioni per
lItalia

• Indipendenza politica nel processo valutativo
• Rigore ed indipendenza scientifica nella
  generazione delle linee guida
• Il NICE opera attraverso direttive volte a
  garantire equità di accesso valide a livello
  nazionale
• Regole chiare e trasparenti per i produttori

JAMA 20052942618-22
49
Ricongiungere le opposte prospettive
M.C. Escher Bond of Union (1956)
50
Controindicazioni della CEA
BMJ 2002325891-4

• Riallocazione delle risorse nellambito della
  malattia
• Riallocazione delle risorse tra diverse malattie
• Le analisi costo-efficacia analizzano un esito
  per volta
• Le analisi costo-efficacia non permettono in
  molti casi di giungere ad una decisione (farmaci
  più efficaci e più costosi)
• Indirizzano in molti casi a soluzioni che
  richiedono un aumento della spesa (puoi avere una
  Ferrari ma hai i soldi per comprarti solo una
  Cinquecento!)
• Non tengono conto dei reali problemi con cui il
  decisore istituzionale deve confrontarsi, e.g.
  limiti di budget

51
Budget Impact Analysis
Pharmacoeconomics 200119609-21
52
(No Transcript)
53
Caso studio relativo allimpatto dei
gastroprotettori
Anno Spesa per farmaci (A) Spesa per ricoveri (B) Totale (AB) N ricoveri
2000 577.705.017 153.556.521 731.261.538 46.611
2002 925.380.093 127.918.430 1.053.298.523 36.666
Variazione assoluta 347.675.077 -25.638.091 322.036.986 -9.945
Variazione 60,2 -16,7 44,0 -21,3
Costo
Beneficio
1000
74
54
Linea guida per la budget impact analysis

• Governo della spesa farmaceutica
• Costo del nuovo farmaco
• Costo dei farmaci di co-prescrizione
• Costo dei farmaci per trattare gli eventi avversi
• Risparmio in farmaci utilizzati per trattare gli
  eventi avversi derivanti dalla terapia che viene
  sostituita dalla nuova

55
La Farmacoeconomia secondo Woody Allen

• Smettere di fumare è unopzione costo-efficace e
  permette di guadagnareuna settimana di vita!