U?c t

1
U?c tính c? m?u cho nghiên c?u y h?c

• Tuan V. Nguyen
• Garvan Institute of Medical Research
• Sydney

2
N?i dung

• Lí thuy?t v? u?c tính c? m?u
• Thông s? c?n thi?t
• Ví d? v? u?c tính c? m?u

3
Qui trình ph?n nghi?m (falsificationism)

• Qui trình ph?n nghi?m
• Bu?c 1 d? ra gi? thuy?t
• Bu?c 2 thu th?p d? li?u d? ph?n nghi?m gi?
  thuy?t (ch?ng minh r?ng gi? thuy?t sai)
• Th?ng kê
• Bu?c 1 phát bi?u gi? thuy?t Ho (không có hi?u
  qu?, không có liên h?, không khác nhau gi?a hai
  nhóm, v.v)
• Bu?c 2 thu th?p d? li?u D
• Bu?c 3 u?c tính xác su?t d? li?u D n?u Ho dúng.

4
Sai sót lo?i I và II
K?t qu? ki?m d?nh th?ng kê Gi? thuy?t Ha Gi? thuy?t Ha
K?t qu? ki?m d?nh th?ng kê Ðúng (thu?c có hi?u nghi?m) Sai (thu?c không có hi?u nghi?m)
Có ý nghia th?ng kê (plt0,05) Duong tính th?t (power), 1-b P(S Ha) Sai l?m lo?i I (type I error) a P(S Ho)
Không có ý nghia th?ng kê (pgt0,05) Sai l?m lo?i II (type II error) b P(NS Ha) Âm tính th?t (true negative) 1-a P(NS Ho)
S significant (t?c plt0.05) NS
non-significant (t?c pgt0.05). Power 1 b
P(S Ha) b P(NS Ha) a P(S Ho).
5
Tuong quan gi?a ch?n doán y khoa và suy lu?n
trong khoa h?c
Ch?n doán y khoa Ki?m d?nh gi? thi?t khoa h?c
Ch?n doán b?nh Th? nghi?m m?t gi? thi?t khoa h?c
B?nh tr?ng (có hay không) Gi? thi?t khoa h?c (Ha hay Ho)
Phuong pháp xét nghi?m Ki?m d?nh th?ng kê
K?t qu? xét nghi?m ve Tr? s? p lt 0.05 hay có ý nghia th?ng kê
K?t qu? xét nghi?m ve Tr? s? p gt 0.05 hay không có ý nghia th?ng kê
Duong tính th?t (sensitivity) Power 1-b P(s Ha)
Duong tính gi? (false positive) Sai l?m lo?i I tr? s? p a P(S Ho)
Âm tính gi? (false negative) Sai l?m lo?i II b b P(NS Ha)
Âm tính th?t (d?c hi?u, hay specificity) Âm tính th?t 1-a P(NS Ho)
6
B?ng 1. H?ng s? liên quan d?n sai sót lo?i I và
II
a b 0.20 (Power 0.80) b 0.10 (Power 0.90) b 0.05 (Power 0.95)
0.10 6.15 8.53 10.79
0.05 7.85 10.51 13.00
0.01 13.33 16.74 19.84
7
Các thông s? c?n thi?t

• Mô hình nghiên c?u
• Nghiên c?u c?t ngang (cross-sectional study)
• Nghiên c?u xuôi th?i gian (prospective study)
• Nghiên c?u b?nh ch?ng (case-control study)
• Ki?m tra (survey)
• Sai l?m I và II
• Tiêu chí lâm sàng
• Bi?n ph? thu?c chính (primary dependent variable
  hay outcome hay endpoint)
• H? s? ?nh hu?ng (effect size)
• M?c d? ?nh hu?ng mà nhà nghiên c?u bi?t tru?c hay
  n?m trong gi? thuy?t.

8
Tiêu chí lâm sàng

• Là bi?n s? mà nghiên c?u d?t tr?ng tâm d? thu
  th?p và phân tích.
• Ví d?
• Nghiên c?u hi?u qu? c?a thu?c ch?ng gãy xuong thì
  tiêu chí lâm sàng có th? là m?c d? thay d?i m?t
  d? xuong (bone mineral density) hay t? l? gãy
  xuong (incidence of fracture)
• Nghiên c?u hi?u qu? c?a rosiglitazone d?n b?nh
  dái tháo du?ng, tiêu chí có th? là lu?ng du?ng
  trong máu.
• Nghiên c?u hi?u qu? c?a rosiglitazone d?n b?nh
  nh?i máu co tim, tiêu chí có th? là t? l? nh?i
  máu co tim.
• Nghiên c?u u?c tính t? l? hút thu?c lá thì tiêu
  chí cung chính là t? l? này.

9
Khái ni?m effect size

• M?t cách don gi?n, là m?t ch? s? v? d? ?nh hu?ng
  c?a m?t thu?t can thi?p.
• V?n d? là don v? do lu?ng c?a tiêu chí lâm sàng
  khác nhau quá.
• D?n d?n standardized effect size h? s? ?nh
  hu?ng chu?n hóa.
• Chu?n hóa l?y d? l?ch chu?n (standard deviation)
  làm don v? do lu?ng chính!

X1 là s? trung bình c?a nhóm can thi?p X0 là s?
trung bình c?a nhóm d?i ch?ng và S0 là d? l?ch
chu?n c?a nhóm d?i ch?ng.
10
Vài ví d? v? effect size

• Ví d? 1 Nghiên c?u v? b?nh cao huy?t áp b?nh
  nhân du?c di?u tr? b?ng m?t thu?c trong nhóm
  beta-blocker.
• Tru?c khi di?u tr?, SBP 140 mmHg, d? l?ch chu?n
  (SD) 22
• Sau khi di?u tr? 125 mmHg.
• Ví d? 2 Nghiên c?u loãng xuong.
• MÐX (m?t d? xuong) lúc ban d?u 0.68 g/cm2, SD
  0.12 g/cm2.
• 6 tháng sau di?u tr? MÐX 0.72 g/cm2, SD0.13
  g/cm2.

ES cho nghiên c?u 1 ES (140 125) / 22
0.68 ES cho nghiên c?u 2 ES (0.72 0.68) /
0.12 0.33
11
Di?n d?ch Effect size
Effect size Di?n d?ch ?nh hu?ng
0.2 Th?p
0.5 Trung bình
0.8 hay cao hon L?n
ES 0.2 tuong duong v?i d? khác bi?t v? chi?u
cao c?a m?t em bé 15 tu?i và m?t em bé 16 tu?i.
ES 0.5 tuong duong v?i d? khác bi?t v? chi?u
cao c?a m?t em bé 14 tu?i và m?t em bé 18 tu?i.
ES 0.8 tuong duong v?i d? khác bi?t v? ch? s?
thông minh (IQ) c?a m?t sinh viên nam th? nh?t và
m?t ti?n si.
Ðây là ý ki?n c?a các v? tâm lí h?c không ph?i
c?a ngu?i so?n bài gi?ng!!!
12
Công th?c c? m?u chung

• C là h?ng s? liên quan d?n sai sót I và II trong
  b?ng s? 1 trình bày slide tru?c.
• ES là h? s? ?nh hu?ng
• N?u nghiên c?u có 2 nhóm t?ng s? d?i tu?ng s? là
  2n.
• Nh?n xét
• ES càng th?p, s? lu?ng c? m?u càng l?n.
• Sai sót I và II càng th?p, s? lu?ng c? m?u càng
  l?n.

13
Nghiên c?u m?t nhóm u?c tính ch? s? trung bình

• M?c tiêu u?c tính chi?u cao ? dàn ông ngu?i Vi?t
• Thông s?
• Kho?ng tin c?y 0.95 (t?c a0.05) và power 0.8
  (hay b 0.2). Do dó, h?ng s? C 7.85 (B?ng 1).
• Ch?p nh?n sai s? trong vòng 1 cm (d 1)
• Ð? l?ch chu?n chi?u cao ? ngu?i Vi?t kho?ng 4.6
  cm.
• H? s? ?nh hu?ng là ES 1/4.6 0.217
• S? c? m?u c?n thi?t

14
Nghiên c?u m?t nhóm u?c tính t? l? luu hành
(prevalence rate)

• M?c tiêu u?c tính t? l? loãng xuong ? ph? n?
  Vi?t tu?i 60.
• Thông s?
• T? l? (trong y van) 20 (t?c p 0.20)
• Sai s? u?c tính kho?ng 2 (m 0.02)
• Sai sót I 5 (t?c kho?ng tin c?y 95)
• S? c? m?u c?n thi?t

15
Nghiên c?u so sánh 2 s? trung bình

• M?c tiêu Th? nghi?m thu?c alendronate trong vi?c
  di?u tr? loãng xuong ? ph? n? sau th?i kì mãn
  kinh. Hai nhóm b?nh nhân du?c tuy?n nhóm can
  thi?p và nhóm d?i ch?ng.
• Thông s?
• Tiêu chí d? dánh giá hi?u qu? c?a thu?c là m?t d?
  xuong (BMD).
• BMD sau th?i kì mãn kinh 0.80 g/cm2, SD 0.12
  g/cm2.
• Gi? thuy?t sau 12 tháng MÐX tang 5 (t?c 0.80 x
  1.05 0.84)
• ES (0.84 0.80) / 0.12 0.3333
• Power 0.90, alpha 0.05, C 10.51
• S? c? m?u cho m?i nhóm

16
Nomogram d? u?c tính c? m?u cho 2 nhóm
POWER
ES
Cách s? d?ng L?y ví d? tru?c, chúng ta có ES
0.33, power 0.9. Ðánh d?u 0.33 ? c?t trái,
0.9 c?t ph?i K? n?i hai di?m dã dánh d?u b?ng
m?t thu?c th?ng. Ði?m giao chéo gi?a du?ng k?
th?ng và c?t gi?a chính là s? c? m?u c?n thi?t
cho a 0.05 hay 0.01.
17
Nghiên c?u so sánh 2 t? l?

• M?c tiêu Nghiên c?u lâm sàng dánh giá hi?u qu?
  c?a m?t lo?i thu?c ch?ng gãy xuong s?ng. Hai
  nhóm b?nh nhân s? du?c tuy?n can thi?p và d?i
  ch?ng.
• Thông s?
• Tiêu chí d? dánh giá hi?u qu? c?a thu?c là t? l?
  gãy xuong d?t s?ng.
• T? l? gãy xuong trong nhóm ch?ng là kho?ng 10,
  và thu?c có th? làm gi?m t? l? này xu?ng còn
  kho?ng 6.
• power 0.90, alpha 0.01.
• S? c? m?u ?

18
Lí thuy?t

• G?i t? l? 2 nhóm là p1 và p2.
• D p1 p2
• p (p1 p2) / 2
• Za/2 là h?ng s? cho sai sót lo?i I
• Zb là h?ng s? cho sai sót lo?i II (power)
• Công th?c u?c tính c? m?u là

19
Nghiên c?u so sánh 2 t? l?

• Thông s?
• p1 0.10, p2 0.06, D 0.04
• p (0.10 0.06) / 2 0.08
• power 0.90, alpha 0.01. So, Z0.01/2 2.57,
  Z0.9 1.28
• S? c? m?u

Công trình nghiên c?u này c?n ph?i tuy?n ít nh?t
là 2722 (1361 x 2) b?nh nhân d? ki?m d?nh gi?
thi?t trên.
20
Nghiên c?u b?nh ch?ng

• M?c tiêu Tìm hi?u m?i liên h? gi?a hút thu?c lá
  và nguy co gãy xuong c?t s?ng (vertebral
  fracture).
• Thi?t k? Nhóm 1 là nh?ng b?nh nhân m?i gãy xuong
  c?t s?ng, và nhóm 2 là nh?ng d?i tu?ng không gãy
  xuong.
• Thông s?
• Kho?ng 25 dàn ông hút thu?c lá. p 0.25
• Odds ratio gi?a hút thu?c lá gãy xuong OR 2
• Sai sót I là a 0.05 và power 0.80

21
Nghiên c?u b?nh ch?ng

• Thông s?
• p 0.25
• OR 2
• C 7.85 (sai sót I là a 0.05 và power 0.80)

Công trình nghiên c?u c?n ph?i tuy?n ít nh?t là
350 d?i tu?ng (175 b?nh nhân và 175 d?i ch?ng) d?
ki?m d?nh gi? thi?t trên.
22
Các phuong pháp u?c tính c? m?u khác

• Ð? ch?ng minh hai nhóm tuong duong nhau
• Ð? u?c tính h? s? tuong quan
• Nghiên c?u ch?n doán
• Nghiên c?u v? s?ng sót (survival study)

23
Nh?ng v?n d? c?n luu ý

• Ði?u ch?nh cho hi?n tu?ng b? cu?c.
• Ði?u ch?nh cho tru?ng h?p không cân d?i gi?a hai
  nhóm.
• U?c tính c? m?u là bu?c d?u trong nghiên c?u.