Prsentation PowerPoint

1
Favoriser le partenariat Public - Privé
OrphanXchange

• Valérie Thibaudeau
• ORPHANET - INSERM SC11.
• Plateforme Maladies rares
• 102 rue Didot. 75014 Paris, France.
• vthibaud_at_orpha.net

2
La mission dOrphanet ..
Développer des outils dinformation dédiés à
appréhender lensemble des facteurs qui affectent
la recherche dans le domaine des maladies rares
et sa coordination.
3
WWW.ORPHANXCHANGE.ORG

• OrphanXchange
• Projet financé par lInserm et co-financé par le
  Leem et la Commission Européenne (DG Recherche)
• Base de données de projets innovants
• Outil de mise en relation encourager les
  partenariats entre chercheurs académiques et
  acteurs industriels
• Conçu pour répondre aux attentes de lindustrie

4
Désignations orphelines potentielles Projets
innovants
Rechercher un projet
1
www.OrphanXchange.org Base de données Outil de
mise en relation
Sélectionner un Projet
Chercheurs/ Cliniciens
2
Sélectionner un projet ET Demander un contact
3
Utilisateurs OrphanXchange
5
www.orphanxchange.org

• Les projets OrphanXchange
• 127 projets produits innovants et médicaments
  déjà commercialisés
• 65 molécules pour des indications orphelines
  potentielles
• Projets
• sélectionnés à partir de la base de données
  Orphanet,
• identifiés avec les départements de
  valorisation,
• identifiés par les enquêtes Orphanet

• Les utilisateurs OrphanXchange
• 208 utilisateurs identifiés, 28 pays (Europe,
  USA, Canada, Japon )
• 43 secteur privé (50 Pharma, 30 Biotech)
• 51 mises en relation (3 des requêtes globales)

6
Les projets OrphanXchange

• Statistiques Orphanet 06/06
• projets en cours
• registres de patients
• réseaux (soins, recherche)
• essais cliniques

Europe (20 pays) 3 412 (1 545 maladies) 206
301 387 (285 maladies)
France 1 681 (1 168 maladies) 85 124
186 (204 maladies)
10 projets dintérêt potentiel pour lindustrie
(? validation du concept, ? preuves cliniques)

• Enquête Orphanet 2005
• Identifier molécules potentielles à développer
• Statut AMM ?
• Expérience personnelle
• Publications

• Résultats
• 217 indications orphelines potentielles
• 20 molécules pour de nouvelles indications
• 7 produits désignés orphelins en développement
• 2 molécules usage compassionnel

7
Molécule X
Domaine pathologique
Prescriptions
Extension Orphan Cas n3
Extension Orphan Cas n2
AMM
Extension Orphan Cas n1

• Solutions
• Créer les conditions dun nouveau médicament
• Résoudre les problèmes économiques

• Solutions
• Différentiel possible (Galénique,
  Posologie)Trouver sponsor développement
• Sinon Etude académique et/ou concensus
  dutilisation

Solutions Etude de type académique Réponse à
une question médicale
Exemples
Cas n1 Taxol et  Ovarian germ cell malignant
tumor  / AMM cancer de lovaire Cas n2
?bloquants et Marphan syndrome  / AMM
cardioprotection Cas n3 Hydroxyurée et
Drépanocytose  / AMM onco-hématologie
8
Résultats OrphanXchange

• Quelques Résultats
• Mise en place de 2 essais cliniques avec
  molécules déjà commercialisées
• Mise en relation pour support financier
• Mise en relation pour développement conjoint
  indication orpheline
• Mise en place de collaborations avec les
  départements de valorisation de la recherche,
  diffusion des offres de technologie

9
Typologie des problèmes rencontrés

• Molécules de lindustrie
• Des anticorps en développement pour des
  indications courantes mais les acteurs
  industriels pas prêts pour dautres indications
• Alpha bloquants en utilisation pédiatrique sans
  AMM alors que les indications sont fréquentes et
  sans alternatives
• Inciter les industriels à faire des études
  comparatives de 1ère intention versus traitement
  conventionnel
• Mise en place des essais cliniques
• Nécessiter dinclure plus de patients pour
  avancer les études
• Valorisation de la recherche
•  Manque de culture du brevet et de la
  valorisation

10
Conclusion

• Climat général favorable
• interactions (Leem, COMP, FDA)
• Développement de recherche collaborative
• Opportunités pour les entreprises Biotechnologie
• Les médicaments orphelins sont porteurs despoir
  pour les millions de patients atteints de
  maladies rares

11
Merci de votre attention
www.orpha.net www.orphanxchange.org INSERM SC11.
102 rue Didot. 75014 Paris, France.